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安全可行!世界首個完整基因編輯I期臨床試驗在成都完成

引自:四川觀察

  衷心感謝:華西醫院李為民院長等院領導對項目遠見卓識的認知及大力支持、臨床腫瘤學專家盧鈾教授及其團隊的精心統籌、魏于全院士及國家重點生物治療實驗室對項目的支撐、華西醫院國家藥物臨床試驗機構GCP病房主任梁茂植和王永生教授以及國家成都新藥安全性評價中心(成都華西海圻醫藥科技有限公司)鼎力協助。合作各方的精誠協作、省市區各級領導及政府的關心、川發展產業振興基金等投資方的支持。

 2020428日,《自然醫學》在線發表世界首個基因編輯I期臨床試驗結果:安全有效。產品開發方成都美杰賽爾和臨床完成單位華西醫院為并列第一作者。

(論文名:Safety and feasibility of CRISPR-edited T cells in patients with refractory non-small-cell lung cancer

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這項1期臨床試驗的主要終點是安全性和可行性,次要終點是功效,一共招募了22名肺癌晚期患者進行測試。

簡單來說,我們就是將患者的免疫細胞分離出來,通過基因編輯對它進行武裝,再大規模培養輸入患者體內和癌細胞做斗爭成都美杰塞爾的鄧濤博士告訴我們,他是該論文第一作者之一。

 22名招募患者中,有17名患者基因編輯后的免疫細胞足夠進行回輸治療,其中有12名最終能夠接受治療。接受基因編輯免疫細胞回輸治療后,所有與治療相關的不良事件均為1/2級。

測試中有一例達到了76周的穩定,胸水消退,生活質量得到了極大的改善。鄧濤博士說要知道,這些被選為志愿參加測試的患者基本都是現行階段沒有有效治療手段的”,輸注后在外周血中可檢測到編輯過的免疫細胞。中位無進展生存期為7.7周,中位總生存期為42.6周。

通過二代測序,在18個候選位點中,脫靶事件的中位突變頻率僅為0.05%,與《科學》雜志之前報道的3例美國團隊臨床結果類似,中美兩個獨立團隊結果互為印證。

這是CRISPR-Cas9基因編輯用于癌癥治療令人振奮的一步。由此,研究人員得出結論:CRISPR/Cas9基因編輯的T細胞的臨床應用通常是安全可行的,未來的試驗應使用改進的基因編輯方法來提高治療效果。

基因編輯技術:對目標基因進行修飾,達到敲出或插入基因的目的

基因編輯技術是近年生物技術領域的熱點,通過對靶標基因進行特定修飾,敲出不良基因或插入功能基因,進而達到治療目的。高效、便捷的第三代基因編輯技術CRISPR/Cas9是目前臨床轉化研究應用最為廣泛的基因編輯技術。 

正如加州大學伯克利分;蚓庉嬮_拓者Jennifer A. Doudna在《自然》雜志發表評述:基因編輯技術用于許多疾病的臨床治療已經備受期待。這是改變醫療方案的重大機遇,是需要科學家、醫生、生物倫理學家以及監管機構的精誠合作,以確;蚓庉嬙谂R床應用中的安全性、有效性的重要時代。這對很多病人來說影響巨大,刻不容緩。而隨著不斷技術創新、工藝優化、精準治療方案的探索,最終開發出安全、有效的人類基因編輯細胞迭代產品將為期不遠。


https://kscgc.sctv.com/sctv/redian/2020/04/28/910741_shared.html?from=groupmessage



全球首個基因編輯細胞治療肺癌在成都完成期臨床實驗

引自:四川衛視新聞

 


CRISPR基因編輯人體實驗第一人盧鈾,正式發布臨床試驗結果:安全有效

引自:生物制品圈

https://mp.weixin.qq.com/s/VthjPK519ELaOhjmCDXQVw





 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 








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